血友病是因为体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍疾病,患者以自发性或创伤相关的出血为特征,严重时会导致残疾甚至死亡。人口流行病学统计,我国现在约有十万血友病患者,他们需要长期使用止血因子止血和预防出血。但由于国内血制品短缺,多数患者时常面临无药可用的境地,特别是乙型血友病患者用药紧缺一直得不到缓解。
中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池指出,由于治疗不及时、不充分,很多患者在十几岁时就出现了关节变形,甚至落下终生残疾,给其家庭和社会造成沉重的负担。然而,如果能拥有足量的治疗药物,患者甚至能和普通人一样健康生活、工作。日前,由辉瑞生产的用于治疗乙型血友病的药物——贝赋获得国家食品药品监督管理总局批准并在华上市,这是目前我国唯一一个只针对乙型血友病治疗的药物。江苏省血液研究所所长阮长耿院士表示,该药物将为我国乙型血友病患者在按需治疗、预防治疗和手术的过程中,提供快速有效的止血和更安全的治疗方案。与此同时,针对甲型血友病的药物——任捷也获得批准,已经上市,将为患者提供新的治疗选择。
此外,北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖提醒广大公众,当前九成血友病患者可能被漏诊,以至于错过最佳治疗时机。家长如发现孩子轻微磕碰就容易出血或频繁出血等,就应提高警惕,尽早到正规医疗机构就诊。(吴振东)