让救命药不再短缺

    小品种药（短缺药）是部分患者急需的救命药，但由于利润低、市场需求小，过去经常断货，不少患者被迫购买价高的进口药。

    救命药短缺、价格高昂但又无法取代，患者群体稳定用药究竟应该如何保障？记者了解到，为有效保障患者用药、解决患者用药难题，近年来，工业和信息化部会同有关部门，持续指导企业建设小品种药（短缺药）生产基地，深入开展医药行业供给侧结构性改革。到2020年年底，我国已实现100种小品种药（短缺药）的生产目标。

利润低、需求小 短缺药患者一度无药可用

    小品种药（短缺药）是指临床必需、用量小、市场供应不稳定、易出现临床短缺的药品。这类药品是部分患者的急救药、救命药、治病药，关系个人健康、家庭幸福、国家安全。

    2017年年初，由于原料药缺乏，全国范围出现大面积青霉胺片断货停产，不少肝豆状核变性患者家属通过微博寻求帮助，引发社会广泛关注。

    “肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病，在国内，患者常被称为‘铜娃娃’。”上海市儿童医院医生张婷介绍，由于患者自身无法正常代谢铜元素，需要按时服用青霉胺片辅助治疗，一旦脱离药物治疗，患者会出现肢体变形、不能说话、不能行动等症状，“以前青霉胺片供应不稳定，给患者带来了很大困扰”。

    昔日的缺货、断货，如今已不复存在。在位于上海市浦东新区新金桥路905号的上药信谊厂内，一条专门生产青霉胺片的生产线持续运转，守护着全国患者的用药安全。

    “当时青霉胺片大面积缺货、断货，究其根本还是产业链上游原料匮乏，我们下游的药企也没办法。”上海医药副总裁、上药信谊董事长顾浩亮说，为有效解决小品种药患者用药难题，上药信谊与江西东风制药有限公司签订了10年协议，由江西东风投资1000万元新建原料药独立车间，及时解决了青霉胺片的短缺问题。同时通过引进国际原料药，解决了原料药供应的燃眉之急。

    顾浩亮表示，小品种药问题成因复杂，其供应问题由来已久。除了原料药短缺，还有工艺、环保、市场、成本等制约因素，稳定保供是世界性难题。

积极协同产业链上下游，创新设立药联体

    事实上，小品种药的供应保障问题很早就得到了国家有关部门的高度重视。

    2017年6月27日，原国家卫生计生委联合国家发展改革委、工业和信息化部等部门共同发布《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》。2018年1月，工业和信息化部进一步会同有关部门印发《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》（以下简称《通知》），针对小品种药市场用量小、企业生产动力不足的实际情况作出部署。

    《通知》指出，建设小品种药集中生产基地的企业应是医药工业百强企业，拥有20种以上小品种药生产文号和原料药配套生产能力，符合在产药品（疫苗）剂型全、质量控制能力强、配送网络覆盖广等要求，能够履行稳定生产和保障供应的责任义务。

    “经过考察评估，国家认定上海医药集团股份有限公司等6家重点企业牵头组建联合体，建设集中生产基地。”顾浩亮说，“联合体通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务。”

    联合体的成立和小品种药集中生产基地的建设，有效保障了我国小品种药的生产供应。工业和信息化部数据显示，到2020年年底，我国已如期实现100种小品种药的集中生产和稳定供应。

    顾浩亮认为，要解决小品种药的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。

    为此，上海医药联合全国26家企业共同成立全国首个小品种药（短缺药）供应保障联合体（以下简称“药联体”），成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等产业链上下游生产企业。药联体通过建设小品种药新厂、引进国际原料药和研发药品制剂，以解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。

    “同时，为恢复药品的保障供应，企业从患者用药需求出发，提升生产供应量，保障患者用药，我们与国家卫健委商议撮合药品价格，以减轻患者治疗负担，确保短缺药不再短缺。”顾浩亮说。

    顾浩亮表示，未来上海医药将进一步发挥药联体平台作用，也希望更多企业加入药联体，通过平台加强与政府间的沟通，促成市场化的保供机制。同时，丰富基地保供产品范围，加强协作，进一步加强小品种药创新研发，让药联体发挥更大价值。

让更多的老百姓吃上放心药、低价药

    小品种药中也不乏一些罕见病药物。2018年5月，国家卫生健康委等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》，121种罕见病被纳入目录。

    “目前，上海医药也将罕见病药物作为企业创新发展板块之一，确保供应。”顾浩亮介绍，上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业，现有产品中被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应证，“自2019年下半年推进罕见病业务平台以来，已恢复了维A酸片等4个产品的生产。”

    2019年1月，第一批小品种药（短缺药）集中生产基地建设单位名单发布。记者了解到，作为国家首批小品种药（短缺药）集中生产基地，上海医药投入资金2亿元，进行小品种药保障生产基地建设。截至目前，保供品种已达32个。

    小品种药供应保障是重大民生问题，也是药品生产企业履行社会责任的体现。顾浩亮认为，6家重点企业开展集中生产基地建设，是实现小品种药供应未雨绸缪最直接、准确、有效的方式，从而保障短缺药品供应从“救火式”迈向常态化、系统化。“作为民族医药企业代表，上海医药一定会竭尽所能，保障短缺药的供应，确保药品的质量安全，让更多的老百姓吃上放心药、低价药。”顾浩亮说。

    （本报记者 张亚雄）