【医疗前沿】
全身型幼年特发性关节炎是一种自身免疫性疾病,严重影响儿童的生长发育,致残率和死亡率都很高。其发病率约为万分之一,具体发病原因尚不明确,遗传、感染、自身免疫等都可能致病。据统计,我国目前约有15000名全身型幼年特发性关节炎患儿,但长期以来,因国内尚无有效治疗药物,患者只能饱受病痛折磨。
北京儿童医院风湿免疫科主任李彩凤介绍说,通常,该病会在16岁前发病,发病高峰集中在5岁~7岁。典型的全身型幼年特发性关节炎表现为发热、皮疹及关节炎三联征,并常常有全身多系统多脏器受累。但由于没有特异性客观指标能帮助诊断,且其临床表现又无特异性,所以极易与许多发热性疾病混淆,误诊、漏诊率很高。
“即使得到确诊,治疗起来也非常困难。”北京协和医院儿科主任宋红梅指出,目前我国对该病的治疗只能靠长期反复应用激素来控制炎症,但药物副作用大,会给患儿造成诸多不良后果,如导致生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。即使这样,病情仍不能被完全有效控制,危及生命的情况时有发生。而在发达国家,使用生物制剂治疗已经较为普遍,且疗效和安全性更有保障。可喜的是,我国已批准了治疗该病的生物制剂。
中国医师协会儿科风湿免疫学委员会副主委李永柏说,生物制剂因为适合儿童使用而获得优先审评。此举是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏采取的切实措施,彰显了我国药品审批流程的巨大进步,中国患儿将有望获得更好的治疗。(陶苑)