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再生障碍性贫血（简称再障）好发于少年儿童。该病隐蔽性高且骤然转危率大，但公众对此却知之甚少，很多幼小的生命就在惶恐和辗转中消逝了。其实，只要及时诊断和规范治疗，患儿就有机会重获新生。专家呼吁社会各界关注、了解这一疾病，虽然再障治疗之路面临艰难险阻，但我们不愿放弃任何一个生命。
首都儿科研究所血液科主任师晓东：青少年是再障高发人群
再生障碍性贫血是一种威胁生命的自发性疾病，早期症状包括由血小板减少引起的易发瘀斑或黏膜出血；由贫血引起的疲劳和劳力性呼吸困难，从而导致活动力降低。重型再生障碍性贫血的患者会迅速出现发热、牙龈出血以及危及生命的感染等症状。
从世界范围内看，再生障碍性贫血的年发病率为百万分之二左右，青少年群体是发病率最高的人群之一。欧美国家的再障发生率为每年每百万儿童中有1至3人，而亚洲国家因为种族及环境等原因，导致发生率较高，其中约有70％的病童并无明确病因。再障患者一旦延误治疗，20%会转成重型患者，两年内将会死于感染或出血性并发症。
北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁：识别率低、误诊率高问题突出
家长及早发现孩子患病，是使孩子远离生命威胁的关键。但是当前，识别率低、误诊率高是我国患儿治疗过程中遇到的突出问题。
造成这一问题的原因主要有两点：第一，再生障碍性贫血在初期的症状与白血病症状相似，极易与白血病混淆。比如易发瘀斑、流鼻血等症状都与白血病相同，但通过检查还是可以鉴别的。第二，好发人群年龄较小，难以自发表达和识别病情。
另外，再障的临床病程差异较大，与病情的严重程度和全血细胞减少持续时间有关。它可能在几天内突然发作，也有可能经过数周或数月才缓慢表现出来。病情可能会进一步加重，也可能在几年内保持稳定。因此对于好发人群和处于风险中的患者，监测和早期治疗是非常重要的。
空军总医院血液病科副主任闫洪敏：晚治、乱治会危及患者生命
如今再障已不是绝症，在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率更好。患儿如果接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%～70%，晚治和乱治则会使患儿濒临死亡。重型或极重型再障患者若没有接受规范治疗，两年内的死亡率约为80%。
我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重型再障的标准治疗。骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但骨髓来源缺口巨大，让很多患者可望不可即。免疫抑制疗法的标准方案是ATG联合CsA，其应答率达50%～70%，患者通常在治疗后的前3个月内发生应答。数据显示，患者治疗后1年总存活率超过80%，两年约为75%，5年约为65%。因此，约七成没有配型成功的重型和极重型患者首选免疫抑制疗法。
延伸阅读
白血病与再障的区别
两者都是血液病。白血病是骨髓里白细胞无限制地恶性增生，而再障是骨髓衰竭，无法造血。
“半相合”骨髓移植
传统骨髓移植需要供受者的HLA抗原完全匹配，但这在普通人群中的相合率仅为十万分之一。“半相合”技术的诞生，为再障患者带来更多希望。
顾名思义，所谓“半相合”骨髓移植，只要求供受者HLA一半相同即可，这就解决了骨髓来源不足的问题。在血缘两代之间，100％符合这个要求，也就是说，每一名再障患者都能找到供者。“半相合”供者可以是患者的父母、子女、同胞甚至堂表亲属。需要注意的是，HLA全匹配供者仍是骨髓源的首选，找不到“全匹配”供者的患者，再选择“半相合”骨髓移植。而且，“半相合”在移植过程中，对技术的要求较“全匹配”移植更高。
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