“玻璃人”更需要预防性治疗

    血友病患者就像玻璃一样脆弱，他们不能跑、不能跳，严重的只能终日躺在床上或坐在轮椅上，甚至随时面临死亡威胁。    

    血友病患者又被称为“玻璃人”，因为他们就像玻璃一样脆弱。由于血液中缺乏某些凝血因子，生活中一个不小心的磕碰，就可能造成流血不止的严重后果。病患者临床主要表现为关节、肌肉的创伤性或自发性反复出血，往往在儿童时期就要压抑活泼的天性，不能跑、不能跳，严重的只能终日躺在床上或坐在轮椅上。由于医疗水平有限，治疗费用高昂等问题，只有少数患者得到救治，多数仍在无望地与疾病抗争，甚至随时面临死亡威胁。

    4月17日是世界血友病日，据北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖介绍，血友病是罕见病中的“大病种”，发病率为十万分之五到十，由此估算，我国血友病患者有10万人左右。该病危害大、诊断率低，反复出血和难治性并发症致残率高，且往往伴随终身。

    预防治疗总体上更省钱

    国内外的经验表明，并不是所有血友病患者都不能正常生活，合适的治疗、比如注射凝血因子能极大改变他们的生存现状，但治疗起来患者和患者家庭每年需要承受几十万元的高额医药费用，因病致穷家庭不在少数。

    据吴润晖介绍，替代治疗是治疗血友病的基本治疗手段，它分为按需治疗和预防治疗两种。按需治疗就是指在发病、发生出血事件后再进行治疗；而预防治疗则是在出血前就定期预防性注射凝血因子。

    吴润晖认为，与按需治疗相比，预防治疗可以有效减少出血次数，尤其是威胁生命的出血事件，还能明显减缓关节损害程度与进度,防止关节损伤累积，对持续地阻止长期并发症的发生能起到至关重要的作用。而且，预防治疗能够明显改善血友病患者的生活质量。最重要的是，预防治疗总体上肯定比按需治疗省钱。

    儿童时期的预防治疗事半功倍

    “大约1/4的血友病患儿在出生后数周即开始发生出血，以后随患儿逐渐长大、活动增多、容易碰撞，也许现象就更为频繁而明显。部分病人也可迟至5岁至6岁，甚至成年后才发病。”吴润晖说。

    吴润晖强调，当前改善我国血友病诊治状况的重点是儿童患者。因为从治疗效果来说，由于血友病是一种遗传性疾病，往往从幼年即开始发病，而那个时期疗效也易于体现。因此，开始预防治疗年龄越早，关节功能保护得越好。从经济角度考量，儿童需要的凝血因子剂量相对少，注射起来家庭经济上也较易承受。

    所以花钱多少与治疗的时机关系很大，儿童期的预防治疗比发病后的按需治疗要经济得多，对患者生活质量的积极影响也好得多。如果得到有效治疗，患者便可像正常人一样生活、学习和工作。所以，儿童预防治疗在其人生中有事半功倍的作用。

    各地需加快落实医保新政

    目前，血友病群体已经逐渐得到社会的关注，治疗工作也得到了国家卫生行政管理部门的重视。中国血友之家秘书长关涛在“凝聚力·零距离”世界血友病日大型公益纪念活动中提出，血友病患者因治疗费用放弃治疗，会导致相关性并发症发生率明显上升，不仅用于并发症治疗的费用增加，还会导致残疾，从而对患者产生不可逆转的负面影响。

    关涛表示，2012年底，血友病被列为全国20种农村居民重大疾病之一。中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目也已经开展了三年，累计帮助890名患儿接受预防治疗。但是，由于全国各地的情况不同，许多经济欠发达地区的患者还面临缺医少药、得不到治疗的状况。

    2013年是医保新政落实的重要“时间窗”，关涛呼吁地方医疗机构加快新政的细化与落实，使广大患者群体能够尽早享受到新政带来的好处。他还希望我国尽快健全全民医保体系，建立重特大疾病保障和救助机制。

    （本报北京4月16日电  本报记者 田雅婷） 

    延伸阅读 

    男性更易患血友病

    血友病具有遗传性，大多数患者生来患病且有家族史，女性通常作为血友病基因携带者将基因遗传给下一代，男性则会发病。大约每5000-10000个男性中，就有一个血友病患者。该病具有X染色体相关的隐性特征，从双亲之一传给孩子。当父亲患有血友病而母亲未患此疾病时，男孩不会出现该病，所有的女孩虽然也不会患病，但会携带血友病基因，并将基因传给孩子；当母亲是携带者而父亲不是时，每个男孩都有50%的几率患该病，而每个女孩只有50%的几率成为携带者。然而，也有可能出现基因自发突变，在约30%的病例中无确切的家族遗传史。